國內去年洗腎人口突破8萬人,其中遺傳性的多囊腎疾病,多數患者最後需要洗腎,但目前還沒有藥物可以治療,由國立臺灣師範大學與成功大學、國家實驗研究院合作,研發出重組的蛋白質藥物,經小鼠實驗能有效減緩疾病惡化,可望為多囊腎疾病患者帶來福音。
自體顯性多囊腎疾病是一種常見的遺傳疾病,全球病患有1千2百萬人,目前沒有有效的治療藥物,患者平均約40歲因下背痛合併血尿就診,以超音波可看出腎臟長出許多囊泡,平均惡化到50歲,多數患者需依賴洗腎和腎臟移植來維持生命,臺師大與成大、國研院合作,研發出重組的蛋白質藥物,臺師大生命科學系教授謝秀梅表示,目前是在基因轉殖鼠體內,注射NGAL蛋白質,結果發現可以減緩腎臟囊泡生長及腎臟組織纖維化,讓病鼠的壽命從25天延長到170天。
成大醫學院小兒腎臟科邱元佑副教授表示,透過 NGAL蛋白質治療小鼠的多囊腎疾病效果好,同時副作用低,後續還將進行大鼠模式的治療實驗,希望盡快進入人體臨床試驗,為患者的治療帶來曙光,也降低患者後期洗腎風險。 |